La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad que evoluciona de una forma muy variable de una persona a otra. Ni todas las personas experimentan los mismos síntomas, ni los sufren con la misma intensidad, así que se puede decir que cada caso de EM es único. Dadas las características de la EM y su carácter variable e impredecible, la realización de ensayos clínicos en estas personas es la única vía para comprender mejor la enfermedad y descubrir alternativas terapéuticas nuevas y seguras.

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un estudio que se lleva a cabo en personas para evaluar la eficacia y la seguridad de un tratamiento. Estos estudios forman parte de la investigación clínica, que es la base de todos los avances médicos, y a través de ellos se busca descubrir nuevas formas de diagnosticar, prevenir, tratar y entender las enfermedades que afectan a los seres humanos.

Para que un nuevo medicamento pueda introducirse en el mercado, debe haber demostrado su eficacia y su seguridad en los ensayos clínicos. Pero antes, se debe realizar otra batería de estudios de eficacia y de seguridad en el laboratorio y en animales; solo si los resultados de estos primeros estudios son favorables, se pueden iniciar los ensayos clínicos en humanos.

Los ensayos clínicos se pueden llevar a cabo en pacientes (afectados de EM o de cualquier otra enfermedad) o en personas sanas. Antes de iniciar el estudio, los investigadores asesoran a los participantes sobre los posibles beneficios y riesgos y les indican que firmen el correspondiente consentimiento informado.

Cada ensayo clínico se realiza siguiendo un protocolo de investigación estrictamente controlado y no puede empezar sin haber sido aprobado por un comité ético independiente de los investigadores y los promotores del estudio.

Los ensayos clínicos con medicamentos se llevan a cabo siguiendo una serie de fases consecutivas. Si un tratamiento nuevo tiene éxito en una fase, se pasa a la siguiente. Veámoslas:

• Fase I – Se ensaya por primera vez un fármaco en seres humanos, administrándolo a un reducido número de personas sanas. El objetivo de esta fase es evaluar la seguridad del fármaco y determinar un rango de dosificación seguro.

• Fase II – En esta fase ya se incluyen pacientes. El fármaco en investigación se administra a un número mayor de personas con una enfermedad o problema de salud concreto, para conocer su eficacia en pacientes y seguir evaluando su seguridad. 

• Fase III – En estos ensayos clínicos participan desde varios cientos a varios miles de pacientes con una enfermedad o problema de salud concreto. Los objetivos son conocer el perfil de seguridad y de eficacia del fármaco en investigación, compararlo con otros tratamientos utilizados habitualmente y monitorizar los efectos secundarios.

• Fase IV – Estos estudios se conocen también como estudios de postcomercialización porque se llevan a cabo cuando el fármaco ya está comercializado. Su finalidad es reunir información adicional sobre el fármaco (por ejemplo, su uso en nuevas indicaciones) y conocer sus beneficios y sus riesgos en su utilización clínica diaria.

Referencias:

• Temas de esclerosis múltiple. Federación Española para la Lucha Contra la Esclerosis Múltiple, nº 16 (último acceso, 1 de agosto de 2017).
• ¿Qué es un ensayo clínico? (último acceso, 1 de agosto de 2017).
• Descubra los ensayos clínicos. ECRAN Project. European Communication on Research Awareness Needs (último acceso, 1 de agosto de 2017).

Fecha de publicación: 10/2017

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